2020-07-03 - HEPATEX - Sistema de suport extrahepàtic basat en cèl·lules

HEPATEX

2020-07-03

ONCOBOTS és una tecnologia patentada basada en nanomotors alimentats per enzims, capaços de navegar en fluids a causa de la descomposició biocatalítica del combustible contingut en els fluids corporals. El nucli d'ONCOBOTS es pot carregar amb fàrmacs anticancerígens i la seva superfície també pot incloure components addicionals, com ara anticossos per a la focalització del càncer, PEG per al camuflatge del sistema immunitari o marcadors per a la detecció de fluorescència.

En oferir una alternativa a la millora de les teràpies cel·lulars i el trasplantament d'òrgans, la tecnologia obriria el camí a noves solucions basades en cèl·lules i també reduiria la dependència dels òrgans cadavèrics, escurçant les llistes d'espera i millorant directament els resultats dels pacients i la qualitat de vida, respectivament. Des del punt de vista ambiental, minimitzarà la necessitat de procediments de trasplantament que requereixen molts recursos. El projecte promou la innovació en l'atenció mèdica (ODS 3), mentre que l'experiència de l'equip en síntesi, escalat i millores tecnològiques garanteix una governança ètica i transparent i avenços continus en aquesta tecnologia que salva vides.

Aquesta tecnologia té el potencial de crear un impacte significatiu tant en els ciutadans com en la sostenibilitat global. Proporciona una alternativa viable al trasplantament tradicional d'òrgans i teixits i millora l'enfocament tradicional de les infusions de teràpies cel·lulars que actualment no tenen encapsulació. Això tindrà un impacte important en la reducció de la dependència dels òrgans dels donants, alleujant la pressió sobre els sistemes sanitaris i millorant les solucions terapèutiques per a la població en general. A escala global, tenir una solució millorada tindrà un impacte en la salut pública abordant solucions com la diabetis tipus 1, que té un impacte greu en l'estil de vida dels pacients i és una condició creixent entre la població juvenil a la UE (295.000). Això no només serà beneficiós econòmicament per als sistemes sanitaris, sinó també ambientalment, contribuint amb una solució més sostenible alhora que conserva els recursos mèdics (trasplantament d'òrgans) i, en general, donant suport a un sistema sanitari més resilient i eficient.

La teràpia cel·lular per al reemplaçament de teixits és limitada a causa de la dificultat d'aconseguir una supervivència, integració i funcionalitat cel·lular adequades dins del teixit hoste. Els reptes inclouen garantir un subministrament suficient de cèl·lules viables, gestionar la resposta immunitària per evitar el rebuig i promoure una vascularització adequada per afavorir la nutrició cel·lular i l'eliminació de residus. Aquí, oferim una solució mitjançant l'ús d'una tecnologia d'encapsulació cel·lular. L'encapsulació permet: la protecció cel·lular del sistema immunitari de l'hoste; el confinament cel·lular i la difusió òptima de nutrients i oxigen dins del cos.

117000000000

30000000000

1500000000

Model B2B (empresa a empresa). El model de negoci previst se centra en un enfocament de plataforma, dirigit específicament a associacions de codesenvolupament per a una spin-off relacionada amb un mètode d'encapsulació. La nova empresa oferirà solucions d'encapsulació (mitjançant acords de llicència) que milloraran la viabilitat cel·lular, minimitzant el rebuig cel·lular i garantint el lliurament de subproductes tissulars, aprofitant l'experiència en encapsulació i biologia cel·lular. L'objectiu és proporcionar valor a empreses i hospitals que ja tenen productes de teràpies cel·lulars en el seu pipeline millorant el lliurament d'aquestes teràpies. Els clients seran empreses i hospitals amb producció interna de teràpies cel·lulars especialitzades per a objectius terapèutics, com ara la regeneració de teixits o el trasplantament de teixits, interessats en millorar la viabilitat de les seves cèl·lules trasplantades..

Les principals necessitats del mercat de la teràpia cel·lular per al trasplantament de teixits són: la reducció del rebuig d'empelts, la quantitat limitada d'òrgans disponibles per al trasplantament i els problemes de funcionalitat dels òrgans causats pel manteniment negligent dels òrgans cadavèrics i les condicions desafiadores necessàries per obtenir una producció escalable de teràpies cel·lulars.

Mercat principal: Diabetis mellitus tipus 1 (DM1), amb enfocament en la població amb hipoglucèmia greu (indicació de Latindra, l'única teràpia cel·lular aprovada per la FDA i comercialitzada per a la DM1 als EUA). La infusió de cèl·lules de Latindra no encapsula les cèl·lules, cosa que podria limitar l'eficiència de la teràpia. El preu d'aquesta teràpia és d'uns 300.000 dòlars per pacient (~291.448,89 €). Per reflectir un càlcul realista del mercat, es va utilitzar el preu i la indicació de Latindra com a mirall del nostre mercat objectiu i una representació realista per a TAM, SAM i SOM. També s'estan explorant altres mercats per oferir la nostra tecnologia com a plataforma d'encapsulació cel·lular destinada a altres indicacions.

500.000

Inversions per finançar una spin-off per dur a terme les activitats necessàries (preclínica reguladora, validació clínica primerenca) per accelerar la comercialització de la tecnologia, inclòs el desenvolupament d'una instal·lació GMP per a la producció d'encapsulació cel·lular.

Optimització de la viabilitat in vivo dels encapsulats cel·lulars. Nombre òptim de cèl·lules encapsulades per aconseguir un efecte terapèutic. Principals xifres sobre el temps de substitució dels esferoides. Una guia reguladora per a la terapèutica. Inversió per a 2 anys.

La tecnologia HEPATEX oferiria la primera alternativa temporal al trasplantament de cèl·lules i òrgans, reduint costos i augmentant el nombre de pacients que podrien beneficiar-se de teràpies de reemplaçament d'òrgans. La teràpia pot ser autògena (cèl·lules del mateix pacient), al·logènica (cèl·lules d'un altre individu) o per a futures aplicacions xenogènica (cèl·lules d'animals). La via al·logènica és la que s'està provant actualment.

Calen més experiments preclínics in vivo per avaluar el comportament de la teràpia. El producte es consideraria una teràpia avançada i requereix més estudis sobre els passos reguladors que s'han de dur a terme. També s'han de tenir en compte els colls d'ampolla en la fabricació de teràpia cel·lular (automatització, escalabilitat, escassetat). L'alt cost de les teràpies cel·lulars dificulta la seva avaluació de la qualitat del producte. Es requereixen estudis clínics d'alta qualitat per a l'aprovació reguladora.

(2024): Estudis preclínics, assaig in vivo en ratolins diabètics (2025): Avaluació dels esferoides (resposta immunitària i qualitat després de la criopreservació). Classificació comercial i reguladora, anàlisi de mercat i desenvolupament d'un pla de negoci. Assajos in vivo en models de ratolins amb DM1 (període de 6-12 mesos). Acord de col·laboració amb el VHIR. (2026): Continuació de les proves in vivo en models de ratolins amb DM1. Inici previst de la transició de l'EIC amb el VHIR com a entitat afiliada. Compromís amb l'EMA per a l'assessorament regulador (segons la classificació proporcionada per AliraHealth) (2027): Inici de les primeres proves en humans, com a avaluació primerenca del comportament en el cos humà. Engamenet amb KOL, inversors potencials, grups de pacients i metges. Assessorament regulador. Fundació spin-off. (2028): Finalització de la subvenció de transició de l'EIC. Inici previst de l'assaig clínic de fase 1. Rondes de recaptació de fons o rondes de sèrie A. (2029): acord de llicència inicial. (2030): fase 2 de l'assaig clínic. (2031): fase 3 de l'assaig clínic. Compliment dels requisits reglamentaris precomercials. (2032): aprovació de l'EMA.

La sol·licitud de patent ja es troba en fases nacionals a Europa, EUA, Xina i Japó (data de prioritat PCT 19/09/2020). Concedida al Japó, en procés d'examen als altres territoris.

El projecte està disponible per a inversors interessats en donar suport a una spin-off en fase inicial que desenvolupi productes de teràpia cel·lular.

Els actius intangibles relacionats amb aquesta tecnologia són molt valuosos i inclouen coneixements propis en la síntesi, l'escalat i l'optimització del procés d'encapsulació de cèl·lules de col·lagen. Aquesta experiència, desenvolupada per un equip de recerca especialitzat, constitueix la propietat intel·lectual principal que diferencia la tecnologia en el camp de les teràpies de reemplaçament de teixits. A més, els coneixements de llarga durada en compliment normatiu, control de qualitat i desenvolupament de materials de grau mèdic enforteixen encara més l'avantatge competitiu. Relacions amb parts interessades clau en els sectors de la salut i la biotecnologia, així com una sòlida cartera de recerca i innovació.

El Sistema de Gestió de Qualitat per a la fabricació i l'ús mèdic de les esferes d'encapsulació de cèl·lules de col·lagen estarà dissenyat per complir amb les normes reglamentàries, inclosa la ISO 13485 per a dispositius mèdics. Això garantirà que el procés de fabricació compleixi els més alts estàndards de seguretat, rendiment i traçabilitat. El sistema integrarà la gestió de riscos (ISO 14971) per identificar i mitigar els possibles perills, alhora que s'adhereix a les Bones Pràctiques de Fabricació (GMP). Es realitzaran auditories periòdiques, controls de qualitat i validacions durant tota la producció per garantir que les esferes compleixin constantment els requisits reglamentaris i proporcionin resultats fiables i segurs per als pacients.

Una alternativa al trasplantament de fetge en pacients amb malaltia hepàtica congènita