2021-09-001 + 2019-05-003 - SYNUCLEINOPATHIES DIAGNOSIS2- MÈTODE IN VITRO PER AL DIAGNÒSTIC DE SINUCLEINOPATIES

SYNUCLEINOPATHIES DIAGNOS

2021-09-01 + 2019-05-03

Mètode in vitro per al diagnòstic específic de sinucleinopaties i/o per al diagnòstic diferencial de sinucleinopaties enfront de la malaltia d'Alzheimer (MA). Determinació dels miRNAs com a biomarcadors prometedors per al diagnòstic de malalties neurodegeneratives.

Fàcilment accessible i mínimament invasiu: a partir de mostres de sang Diagnòstic ràpid, econòmic i diferencial de DLB vs. DA Fàcil estandarització i anàlisi de baix cost Permet la confirmació de la malaltia: alta precisió i menys incertesa Diagnòstic i tractament personalitzats Escurça el temps fins al diagnòstic Estratificació correcta dels pacients per a assajos clínics

El nostre actiu de diagnòstic in vitro és una manera precisa, econòmica i àmpliament disponible de diagnosticar la DLB. Això garanteix que tots els pacients amb demència tindran accés a una prova diagnòstica precisa (equitat territorial). A més, un diagnòstic correcte de DLB millorarà la gestió clínica d'aquests pacients, ajudant els clínics a proporcionar-los el tractament més adequat. Això comportarà menys esdeveniments adversos en DLB reals que actualment es diagnosticen erròniament com a pacients amb MA a causa del tractament amb neurolèptics, la qual cosa al seu torn comportarà un estalvi de costos per al sistema sanitari. Un diagnòstic prodròmic de DLB també permetrà als pacients rebre teràpia específica de la malaltia precoç i ser inclosos en assajos clínics destinats a retardar o alentir la malaltia. Per tant, serà beneficiós tant per als pacients com per a les empreses d'R+D. Finalment, però el més important, un diagnòstic prodròmic o precoç de DLB proporcionarà alleujament tant als clínics com als pacients i les seves famílies en escurçar el temps fins al diagnòstic i eliminar la incertesa.

La demència amb cossos de Lewy (DLB) és la segona causa de demència degenerativa després de la malaltia d'Alzheimer (MA), amb una incidència d'aproximadament 1/1.000 persones per any en la població d'edat avançada i s'espera que augmenti a causa de l'envelliment de la població mundial. Actualment, el diagnòstic de la DLB es basa en criteris clínics per a l'avaluació dels pacients, que mostren baixa sensibilitat, i l'única tècnica disponible és una tecnologia invasiva basada en radiotraçadors, cara i no àmpliament accessible, ja que requereix equips molt avançats. Com a resultat, el diagnòstic clínic de la DLB pot trigar fins a 3 anys des de l'aparició dels símptomes, i molt sovint es diagnostica erròniament com a MA i ocasionalment també com a PD. Lewy-Dx ofereix una prova clínica, basada en miRNAs plaquetaris, amb una alta capacitat per diferenciar la demència amb cossos de Lewy de la malaltia d'Alzheimer. Amb la implementació de Lewy-Dx a la pràctica clínica, pretenem resoldre la necessitat actual no satisfeta en el diagnòstic i el maneig de la DLB oferint una prova diagnòstica específica de la DLB, no invasiva i àmpliament accessible.

55000000

11000000

900000

El model de negoci proposat per a aquest projecte implica la creació d'una spin-off per validar clínicament la prova i després llicenciar-la. Aquesta estratègia de risc assequible proporcionaria un bon equilibri entre la inversió global i el retorn. A més, hi ha diverses empreses que podrien ajudar amb el desenvolupament de la prova de diagnòstic in vitro, com ara Roche Diagnostics, Biokit-Werfen, Abbot i BioArctic AB, entre d'altres.

Actualment, els metges diagnostiquen la DLB descartant altres afeccions que puguin causar signes i símptomes similars. Fins ara no hi ha biomarcadors ni eines de diagnòstic molecular ni per al diagnòstic de la DLB ni per al seu diagnòstic diferencial amb la malaltia d'Alzheimer.

El nostre mercat se centra en hospitals (amb servei de neurologia) i productes farmacèutics.

Aquest any necessitarem una inversió d'aproximadament 320.000 €, on les principals àrees d'inversió inclouen costos de recerca i desenvolupament, costos de personal i costos relacionats amb el disseny i desenvolupament de prototips. En els tres anys següents, s'iniciaran els assajos clínics, seqüencialment però superposats, perquè l'actiu de diagnòstic DLB arribi a la fase comercial el 2025. Perquè l'actiu arribi al mercat, caldrà una inversió addicional de 4.870.800 €. Aquesta inversió inclourà el cost de la CRO i els assajos clínics als EUA i la UE, el suport de patents i regulatori, el consell assessor, els expedients de valor i altres costos relacionats amb el personal, les vendes i el màrqueting, les comunicacions i l'administració.

Col·laboració, finançament

En els tres anys següents, s'iniciaran els assajos clínics, seqüencialment però superposats, perquè l'actiu de diagnòstic DLB arribi a la fase comercial el 2025. Perquè l'actiu arribi al mercat, caldrà una inversió addicional de 4.870.800 €. Aquesta inversió inclourà el cost de la CRO i els assajos clínics als EUA i la UE, el suport de patents i regulatori, el consell assessor, els expedients de valor i altres costos relacionats amb el personal, les vendes i el màrqueting, les comunicacions i l'administració.

Proposem l'ús d'un biomarcador diagnòstic disruptiu com a alternativa a les imatges DATScan. El nostre actiu és una prova de diagnòstic in vitro (DIV) basada en una signatura plaquetària de 7 miRNA que es pot mesurar a partir d'una mostra de sang. La nostra prova representa la primera eina molecular capaç d'ajudar els clínics a diagnosticar la DLB i a avaluar la seva progressió. La nostra prova DIV proporciona un diagnòstic precís de la DLB mitjançant una anàlisi de sang mínimament invasiva, no costosa, ràpida i senzilla. El nostre actiu només requereix una mostra de sang per ser processada fàcilment amb equips de laboratori bàsics disponibles a la majoria d'hospitals. Per tant, la implementació del nostre actiu a la pràctica clínica millorarà substancialment el diagnòstic i accelerarà la gestió terapèutica dels pacients que pateixen DLB.

Una barrera d'entrada per a la nostra tecnologia podria ser la seva dependència d'una plataforma de PCR específica. Fins ara, els resultats s'han obtingut utilitzant el panell miRCURY LNA miRNA PCR de Qiagen. Aquesta és una plataforma molt comuna als laboratoris de diagnòstic hospitalari, però alguns hospitals poden utilitzar altres plataformes similars. L'entorn regulador i l'escalat industrial són dues barreres d'entrada addicionals per al projecte. Pel que fa als requisits reguladors, es podrien esperar dificultats a l'hora d'intentar obtenir el marcatge CE.

El projecte va començar el 2018 amb el descobriment i la primera validació de la signatura del biomarcador. Des de llavors, el desenvolupament de l'actiu ha inclòs un estudi preliminar que confirma el potencial diagnòstic del biomarcador. A més, s'ha avaluat la viabilitat empresarial preliminar i la validació de l'oportunitat de l'actiu. Els propers passos tècnics i clínics mentre es transfereix el projecte a una empresa derivada inclouran: 1) Optimitzar el protocol d'obtenció i processament de plaquetes; 2) Dissenyar i desenvolupar el prototip de la prova de diagnòstic in vitro i 3) Dissenyar assajos clínics per validar encara més la nostra signatura de biomarcador. Mentrestant, també es duran a terme accions prèvies a la comercialització, com ara el pla de desenvolupament empresarial, la full de ruta reguladora i els contactes comercials. L'empresa derivada es crearà per desenvolupar encara més la tecnologia en etapes posteriors de la llicència de producció (TRL) i tenim previst transferir la tecnologia de l'empresa derivada a un titular de llicència de diagnòstic in vitro en els propers 5 anys.

Patents MÈTODE IN VITRO PER AL DIAGNÒSTIC DE SINUCLEINOPATIES Patent Prioritària Europea - EP18382540.5 - 19/07/2018 - Abandonada EuroPCT - PCT/EP2019/069570 - 19/07/2019: • EP19745075.2 En examen 6a anualitat 31/07/2024 • 17/260,882 (US) En examen, acció administrativa no definitiva 08/04/2024 MÈTODE PER AL DIAGNÒSTIC IN VITRO DE DEMÈNCIA AMB COSSOS DE LEWY UTILITZANT TRANSCRIPCIONS DEL GÈN DE L'ALFASINUCLEÏNA Patent Prioritària Europea - EP15382241.6 - 08/05/2015 - Abandonada EuroPCT - PCT/EP2016/060177- 06/05/2016 EP3294903 B1 - 18/09/2019 9ª anualitat

no

Patents: WO2020016437A1; PCT/EP2019/069570 - Data: 23 de gener de 2020 Estat: Concedida URL: https://patents.google.com/patent/WO2020016437A1/en

Mètode in vitro per al diagnòstic específic de sinucleinopaties i/o per al diagnòstic diferencial de sinucleinopaties enfront de la malaltia d'Alzheimer (MA). Determinació dels miRNAs com a biomarcadors prometedors per al diagnòstic de malalties neurodegeneratives.