2023-12-019 - BrainTAG - Administració de teràpies al cervell mitjançant la generació d'objectius artificials específics per al cervell

BrainTAG

2023-12-019

Una nova plataforma d'administració cerebral explota la fisiologia de la vasculatura cerebral. Reté etiquetes moleculars exclusivament a la seva superfície, generant així objectius "artificials" per administrar teràpies específicament al cervell, "Objectius Cerebrals Generats Artificially" (BrainTAG).

La institució té un compromís clar amb la inclusió i la diversitat, la participació dels empleats, els drets humans i el benestar. A més, el projecte té un compromís amb la reducció de l'impacte ambiental, la participació de la ciutadania i la supervisió dels aspectes ètics i la igualtat de gènere, pel que fa a la generalització de la tecnologia.

En dirigir amb precisió les teràpies al cervell, la tecnologia pretén millorar l'eficàcia del tractament alhora que redueix significativament l'exposició sistèmica als medicaments. Aquest enfocament específic pot conduir a menys efectes secundaris, millorant la qualitat de vida general dels pacients. Com a resultat, els pacients poden experimentar una millor adherència als règims de tractament, una reducció de les visites hospitalàries i una disminució de la càrrega per als cuidadors. En definitiva, aquesta innovació té el potencial de transformar l'atenció a l'Alzheimer, fent que les teràpies siguin més segures i efectives alhora que promouen millors resultats de salut.

Els trastorns cerebrals són la principal causa de discapacitat i la segona causa de mort a tot el món, i afecten 1 de cada 3 persones al llarg de la seva vida. Aquests trastorns, que van des de les migranyes fins a l'Alzheimer i el càncer cerebral, no només tenen un profund impacte en la salut, sinó que també costen més de 700.000 milions d'euros anuals a Europa. Amb una població que envelleix, s'espera que la prevalença dels trastorns cerebrals augmenti, cosa que representa una càrrega sanitària i econòmica important. La plataforma de lliurament Brain-TAG té com a objectiu millorar el tractament mitjançant la millora de l'administració de medicaments al cervell, maximitzant els efectes terapèutics i reduint els efectes secundaris. Aquesta innovació podria millorar la qualitat de vida i alleujar la pressió econòmica sobre la societat.

9500000000

2850000000

90000000

Una plataforma eficaç de lliurament de teràpies reduirà el risc del desenvolupament de tractaments contra trastorns cerebrals augmentant la taxa de traducció clínica, actualment insuficientment baixa. Preveiem un model de negoci B2B, millorarem els perfils de biodistribució de fàrmacs dirigits al cervell combinant els fàrmacs amb la nostra plataforma. La cartera s'incrementaria mitjançant contractes de codesenvolupament.

Aquests són demandes per a més effective treatments per neurological dissorders, les seves Alzheimer's, Parkinson's and brain tumors. Els mercats requereixen enhanced delivery methods, improving treatment outcomes, i reducing side effects, ultimately providing a solution to a significant unmet medical need in neurology and neuro-oncology.

Mercat del tractament de l'Alzheimer

300.000

Finançament per a la validació in vivo de la teràpia dirigida al cervell en models de ratolí amb Alzheimer. Finançament per a un estudi de mercat, classificació de productes i estratègia reguladora.

1. Optimitzar la nanopartícula Brain-TAG per maximitzar l'administració a les cèl·lules endotelials cerebrals. 2. Validar els pèptids identificats in vivo aplicant la plataforma Brain-TAG per administrar nanopartícules carregades de teràpia al cervell per tractar la malaltia d'Alzheimer. 3. Validar les oportunitats de negoci de crear una spin-off per comercialitzar l'actiu.

Brain-TAG crea dianes artificials exclusives en els vasos cerebrals, permetent l'administració precisa de teràpies al cervell sense pertubació dels receptors endotelials, oferint una solució més fisiològica per arribar al cervell.

Obstacles normatius (aprovacions de l'EMA i la FDA). Evidència científica en contra dels estàndards, costos de desenvolupament elevats, competència de les companyies farmacèutiques establertes.

(2024): optimització in vitro. Ús de nanopartícules funcionalitzades per maximitzar l'administració de NP a les cèl·lules endotelials cerebrals. (2025): Optimització i validació in vitro. Entrada prevista de la Fase Nacional de la sol·licitud BrainTAG PCT. (2026): PoC in viu, administració de NP a models de ratolí amb malaltia d'Alzheimer. Validació empresarial per a la fundació spin-off. (2027): Avaluació dels resultats obtinguts. Llançament de la spin-off i validació in vivo (2028): Recopilació de dades robustes sobre el desenvolupament preclínic. Foment de la col·laboració, les associacions o el codesenvolupament per avançar cap a les proves en models no rosegadors. Finançament llavor o sèrie A. (2029): Avaluació reguladora amb l'EMA. Assajos clínics de fase 1 (en associació o codesenvolupats) (2030): acord de llicència previst (2031): Assajos clínics de fase 2 (2032): Assajos clínics de fase 3 (2033): aprovació de l'EMA (2034): previst a la UE.

Sol·licitud de patent PCT amb data de prioritat 7 de juny de 2023

El projecte s'alinea amb la promoció de la salut i la sostenibilitat globals. Socialment, aborda una necessitat crítica no satisfeta oferint un tractament més eficaç i específic per a l'Alzheimer, millorant els resultats dels pacients i reduint la càrrega sobre els cuidadors i els sistemes sanitaris. Ambientalment, la precisió del sistema d'administració va minimitzar el malbaratament de fàrmacs i va reduir l'impacte ambiental de l'ús generalitzat de medicaments. Pel que fa a la governança, el projecte està compromès amb la recerca ètica, el compliment normatiu i la transparència en els assajos clínics, garantint la seguretat i l'eficàcia alhora que manté alts estàndards d'atenció al pacient i integritat de les dades.

En primer lloc, el coneixement i l'experiència propis en el disseny i la formulació de pèptids són propietats intel·lectuals vitals que diferencien la tecnologia en un mercat competitiu. A més, les sòlides relacions amb institucions acadèmiques, organismes reguladors i socis de la indústria contribueixen a la innovació col·laborativa i faciliten vies més suaus cap al mercat. El projecte també està compromès amb la sostenibilitat minimitzant el malbaratament de fàrmacs i optimitzant l'administració terapèutica, la qual cosa s'alinea amb les creixents preocupacions ambientals en l'atenció mèdica. Col·lectivament, aquests actius intangibles no només impulsen l'avantatge competitiu del projecte, sinó també la seva viabilitat a llarg termini en un paisatge cada cop més respectuós amb el medi ambient.

La gestió de la qualitat serà crucial per complir els estàndards reguladors que garanteixin la seguretat i l'eficàcia. El compliment de les regulacions i la classificació correcta dels productes permetran incloure el disseny, la producció i la vigilància posterior a la comercialització. A més, caldrà adherir-se a les Bones Pràctiques de Fabricació (GMP) per garantir una qualitat constant del producte durant la fabricació. Els organismes reguladors com la FDA i l'EMA exigiran una àmplia documentació i validació dels resultats dels assajos clínics, inclosos els estudis de fase I i II, per donar suport a una sol·licitud de nou fàrmac en investigació (IND). L'incompliment d'aquests requisits de qualitat i reguladors podria retardar l'entrada al mercat i dificultar l'accés dels pacients a teràpies potencialment transformadores dirigides al cervell.

BrainTAG té el potencial de revolucionar l'administració de fàrmacs al cervell augmentant l'especificitat cerebral, l'eficiència de l'administració i el perfil de seguretat. Per tant, la nostra plataforma tindrà un clar impacte beneficiós sobre els trastorns cerebrals i un fort potencial d'èxit al mercat. Aquesta plataforma difereix de les estratègies d'administració actuals que utilitzen objectius "naturals" amb limitacions inherents d'especificitat cerebral i seguretat que tenen el potencial d'aconseguir una administració de teràpia realment específica del cervell contra una àmplia gamma de trastorns cerebrals.