2024-13-002 - APP1B - Una nova diana terapèutica per a la malaltia d'Alzheimer més enllà de l'Aβ
Codis de Gínjol
APP1B
2024-13-02
Oferta tecnològica principal
Fàrmac no basat en amiloides dirigit a un mecanisme comú en diversos subtipus de malaltia d'Alzheimer (MA). Una teràpia innovadora consisteix en un anticòs monoclonal que s'uneix a una diana diferent: fragments d'APP (el precursor del pèptid Aβ). Estudis del nostre grup i d'altres indiquen que l'APP contribueix a la neurodegeneració en la MA.
CERCA i altres institucions públiques implicades
Barcelona, Spain
1992
Institut de Recerca Sant Pau
Propietat
Disponibilitat i Estat
MIN
1
2
3
4
5
6
7
8
9
10
MÀXIM
MIN
1
2
3
4
5
6
7
8
9
10
MÀXIM
MIN
1
2
3
4
5
6
7
8
9
10
MÀXIM
Objectius dels ODS
El projecte emfatitza les pràctiques sostenibles en el desenvolupament de fàrmacs, garantint una fabricació respectuosa amb el medi ambient i un aprovisionament responsable de materials. Pel que fa al valor social, aquest producte s'ha creat des del principi per tenir un impacte en la qualitat de vida tant dels pacients com dels seus cuidadors. A més, el projecte defensa la governança ètica mitjançant la transparència, la diversitat en la recerca i el compliment de les normes reguladores.
El nostre actiu podria tenir un alt impacte en el panorama terapèutic de la malaltia d'Alzheimer. Aquest anticòs podria representar el primer agent d'un nou conjunt de teràpies dirigides a tractar la desregulació de l'APP més enllà de les plaques amiloides. Aquesta solució es podria administrar sola i/o en combinació amb fàrmacs antiamiloides, com a tractament de segona línia per a aquells pacients que no toleren o no responen als fàrmacs antiamiloides, o per a certs subtipus de malaltia d'Alzheimer. En resum, el nostre nou anticòs representa un nou enfocament terapèutic per a la malaltia d'Alzheimer i podria enriquir les solucions terapèutiques per a aquesta malaltia devastadora i prevalent.
Dades de mercat
Els fàrmacs actualment aprovats per a la malaltia d'Alzheimer (MA) a Europa són exclusivament per al tractament dels símptomes, però no afecten el curs de la malaltia. En els darrers dos anys, la FDA ha aprovat dos nous fàrmacs antiamiloides que alenteixen la progressió de la malaltia. La solució proposada és un fàrmac no amiloide per a la malaltia d'Alzheimer que actua sobre un mecanisme comú en tots els subtipus de MA. Aquesta nova solució terapèutica es basa en un nou anticòs monoclonal que s'uneix a una altra diana, els fragments d'APP (el precursor del pèptid Aβ), ja que, segons estudis previs del nostre grup, també genera neurodegeneració en la malaltia d'Alzheimer.
940000000000
240000000000
2300000000
L'opció principal que actualment s'està considerant és llicenciar la tecnologia a un soci industrial extern amb la infraestructura i l'experiència reguladora necessàries per donar suport al desenvolupament clínic avançat i la comercialització. Un model de llicència que inclou un pagament inicial (que cobreixi, com a mínim, les despeses relacionades amb les patents), pagaments per etapes vinculats al desenvolupament regulador i comercial, i royalties sobre les vendes netes.
La malaltia d'Alzheimer (MA) afecta 35 milions de persones a tot el món i s'espera que aquestes xifres es tripliquin el 2050 si no es troba un tractament eficaç. El 2019, els costos socials globals anuals de la demència es van estimar en 1.313.400 milions de dòlars americans per a 55,2 milions de persones amb demència, cosa que correspon a 23.796 dòlars americans per persona amb demència. Del total, 213.200 milions de dòlars americans (16%) van ser costos mèdics directes, 448.700 milions de dòlars americans (34%) costos directes del sector social (inclosa l'atenció a llarg termini) i 651.400 milions de dòlars americans (50%) costos d'atenció informal.
Pacients recaiguts/refractaris amb malaltia d'Alzheimer. Araclon/Grifols i Denali són socis potencials a causa de l'interès de les empreses en teràpies i immunoteràpia per a la malaltia d'Alzheimer. Araclon té una immunoteràpia per a la malaltia d'Alzheimer en fase 2, i Denali és una petita biotecnològica amb seu als Estats Units amb diferents anticossos monoclonals en desenvolupament per a la malaltia d'Alzheimer. A més, altres empreses mitjanes i grans involucrades en teràpies per a la malaltia d'Alzheimer són Eisai, Grifols, Biogen o Lilly, i l'equip té contacte regular amb elles.
Finançament
Finançament per a la part experimental descrita a la sol·licitud: 1) Estudi de l'efecte terapèutic de l'APP1B en models cel·lulars; i 2) Estudi de l'efecte terapèutic de l'APP1B en models animals. A més, també es busca finançament per a despeses de patents i un estudi de mercat per desenvolupar el model de negoci.
Finançament competitiu per a la part experimental o el codesenvolupament amb la indústria (possibles llicenciataris)
El projecte ha aconseguit els seus resultats fins ara gràcies al finançament competitiu atorgat per l'Institut de Salut Carles III (ISCIII) a través de les subvencions PI20/01330, per un total de 183.920 € per al període 2021-2025, i PI23/01767, per un total de 215.000 € per al període 2024-2026. Aquests dos fons encara actius van permetre a l'equip assolir el TRL-3 i identificar l'anticòs APP1B.
Estat de la tecnologia
Un nou anticòs monoclonal que s'uneix al fragment intracel·lular d'APP, el precursor del pèptid Aβ.
Als EUA, ja hi ha dos fàrmacs al mercat per a la mateixa indicació: Lecanemab (Lequembi®) i Donanemab (Kisunla®). A mesura que es desenvolupi la tecnologia, el producte haurà de navegar per tot el procés regulador europeu de medicaments, amb especial èmfasi en l'avaluació de la toxicologia i l'eficàcia clínica i la seguretat del fàrmac.
Part experimental: Estudi de l'efecte terapèutic de l'APP1B en models cel·lulars (1S 2025) Estudi de l'efecte terapèutic de l'APP1B en models animals (2S 2025-1S 2026) Activitats de transferència: presentació de PCT (1S 2026)
Redacció de la sol·licitud PCT
No aplicable
No aplicable
Aspectes de la gestió de la qualitat
TTO està certificada amb la norma ISO 56001:2024 - Sistema de gestió de la innovació per AENOR.
Informació addicional
Aquesta nova teràpia està sent desenvolupada a l'Institut de Recerca Sant Pau per un equip liderat pel Dr. Alberto Lleó, la Dra. Sònia Sirisi i l'Érika Sánchez, amb el suport del Dr. Carles Saura i el Dr. Arnaldo Parra, de la Universitat Autònoma de Barcelona. El grup de recerca té com a objectiu establir una empresa derivada per llicenciar aquesta teràpia a empreses farmacèutiques amb l'experiència en assajos preclínics i clínics regulats pel mercat. El nostre actiu podria tenir un alt impacte en el panorama terapèutic de la MA. Aquest anticòs podria representar el primer agent d'un nou conjunt de teràpies dirigides a tractar la disregulació de l'APP més enllà de les plaques amiloides. Aquesta solució es podria administrar sola i/o en combinació amb fàrmacs antiamiloides, com a tractament de segona línia per a aquells pacients que no toleren o no responen als fàrmacs antiamiloides, o per a certs subtipus de MA. En resum, el nostre nou anticòs representa un nou enfocament terapèutic per a la MA i podria enriquir les solucions terapèutiques per a aquesta malaltia devastadora i prevalent.