2018-04-011 - GELATIN: Una plataforma nanotecnológica para la administración dirigida de fármacos y genes contra el cáncer avanzado

GELATIN

2018-04-011

Diseño de micelas poliméricas funcionalizadas (MP) innovadoras para la administración de fármacos y genes, capaces de alcanzar la mayor parte de las células tumorales, así como las CSC. El método de preparación sencillo y la naturaleza segura y biodegradable de los polímeros seleccionados son factores clave para su implementación.

Los nuevos biomateriales poliméricos y nanomedicamentos dirigidos a las células cancerosas son muy necesarios debido a sus potenciales aplicaciones clínicas. El tratamiento del cáncer es uno de los campos en los que las micelas poliméricas (MP) se han convertido en herramientas prometedoras gracias a sus importantes características, como la biocompatibilidad, la hidrosolubilidad y la biodegradabilidad. Entre las terapias avanzadas actuales contra el cáncer, la terapia génica goza de gran popularidad debido a su alta especificidad. Sin embargo, su aplicación clínica es escasa debido a la falta de métodos de administración eficientes y a la excesiva toxicidad que presentan la mayoría de los polímeros catiónicos. En este trabajo, abordamos el diseño y desarrollo de un nuevo sistema de diana nanométrica compuesto por micelas de Pluronic® F127 (F127) conjugadas con Cetuximab (Cet) y gelatina para la administración eficiente de ARN de interferencia pequeño (siRNA) en células de cáncer de mama que sobreexpresan el receptor del factor de crecimiento epidérmico (EGFR). La modificación química mediante carboxilación de F127 es necesaria antes de la conjugación con Cet y el desarrollo de MP. Se logra una carboxilación y conjugación eficientes con Cet. Además, las PM obtenidas muestran características fisicoquímicas apropiadas, alta eficiencia de atrapamiento de ARNi, baja toxicidad, silenciamiento genético eficiente y alta tasa de internalización celular en células que expresan EGFR, lo que las convierte en una nueva herramienta prometedora para el tratamiento del cáncer de mama.

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El modelo de negocio se basa en la concesión de licencias de una plataforma nanoterapéutica patentada a empresas biofarmacéuticas que desarrollan terapias génicas contra el cáncer. Los ingresos se generarán mediante pagos por adelantado, honorarios por hitos clínicos y regalías sobre las ventas de productos que incorporen el sistema de administración dirigida de micelas de ARNip.

Existe una fuerte necesidad insatisfecha en el mercado de nanotransportadores no tóxicos y dirigidos que puedan administrar terapias génicas como el ARNi específicamente a las células de cáncer de mama con sobreexpresión de EGFR. Esta tecnología ofrece una solución prometedora y tiene valor potencial para las compañías farmacéuticas que desarrollan terapias contra el cáncer de próxima generación..

El mercado objetivo son las compañías biofarmacéuticas y los investigadores oncológicos centrados en el desarrollo de terapias genéticas dirigidas al cáncer de mama con sobreexpresión de EGFR y otros cánceres difíciles de tratar utilizando nanomedicina y terapias basadas en ARN.

Esta tecnología es un novedoso sistema de administración a nanoescala, no viral, diseñado para mejorar la seguridad y la eficacia de la terapia génica, en particular en cánceres como el cáncer de mama con sobreexpresión de EGFR. Se basa en micelas poliméricas formadas a partir de Pluronic® F127 y gelatina, ambos conocidos por su biocompatibilidad, hidrosolubilidad y biodegradabilidad. Para permitir una administración dirigida, el polímero F127 se modifica químicamente mediante carboxilación, lo que permite su conjugación con Cetuximab, un anticuerpo monoclonal que reconoce y se une específicamente al receptor del factor de crecimiento epidérmico (EGFR), comúnmente sobreexpresado en ciertas células cancerosas. Este sistema conjugado permite que las micelas transporten ARN de interferencia pequeño (ARNip) directamente a las células tumorales, lo que permite un silenciamiento génico preciso. En comparación con los vectores virales convencionales, actualmente los más utilizados en terapia génica, pero asociados con una toxicidad e inmunogenicidad significativas, este enfoque no viral ofrece una alternativa más segura. Las micelas desarrolladas demuestran una alta eficiencia de captura de ARNi, baja toxicidad, excelente captación celular y silenciamiento genético eficaz, lo que las convierte en una herramienta prometedora para tratar enfermedades genéticamente impulsadas como el cáncer, las distrofias musculares, la hemofilia y otras afecciones que actualmente dependen de terapias menos específicas y más dañinas como la quimioterapia o el reemplazo enzimático..

PCT/EP2018/086318; EP17382919.3

Estamos buscando un licenciatario, los costos de la patente ahora serán pagados por los grupos de investigación involucrados.

Patents: WO2019129657A1 ; PCT/EP2018/086318 - Date: Jul 4th, 2019 Status: Granted URL: https://patents.google.com/patent/WO2019129657A1/en

La versatilidad de la PM para el atrapamiento de diferentes fármacos/material genético y para la conjugación con diferentes fracciones diana, nos ofrece una amplia gama de nuevas oportunidades terapéuticas.