2020-07-003 - HEPATEX - Sistema de soporte extrahepático basado en células

HEPATEX

03-07-2020

ONCOBOTS es una tecnología patentada basada en nanomotores propulsados por enzimas, capaces de navegar en fluidos gracias a la descomposición biocatalítica del combustible presente en los fluidos corporales. El núcleo de ONCOBOTS puede cargarse con fármacos anticancerígenos y su superficie también puede incluir moléculas adicionales, como anticuerpos para la detección del cáncer, PEG para el camuflaje del sistema inmunitario o marcadores para la detección de fluorescencia.

Al ofrecer una alternativa para mejorar las terapias celulares y el trasplante de órganos, la tecnología abrirá el camino a nuevas soluciones celulares y, además, reducirá la dependencia de órganos cadavéricos, acortando las listas de espera y mejorando directamente los resultados y la calidad de vida de los pacientes. En términos ambientales, minimizará la necesidad de procedimientos de trasplante que consumen muchos recursos. El proyecto promueve la innovación en la atención médica (ODS 3), mientras que la experiencia del equipo en síntesis, escalado y mejoras tecnológicas garantiza una gobernanza ética y transparente, así como avances continuos en esta tecnología vital.

Esta tecnología tiene el potencial de crear un impacto significativo tanto en los ciudadanos como en la sostenibilidad global. Proporciona una alternativa viable al trasplante tradicional de órganos y tejidos y mejora el enfoque tradicional de las infusiones de terapias celulares que actualmente carecen de encapsulación. Esto tendrá un impacto importante en la reducción de la dependencia de los órganos de los donantes, aliviando la presión sobre los sistemas sanitarios y mejorando las soluciones terapéuticas para la población en general. A nivel global, tener una solución mejorada tendrá un impacto en la salud pública abordando soluciones como la diabetes tipo 1, que tiene un impacto grave en el estilo de vida de los pacientes y es una condición creciente entre la población juvenil en la UE (295.000). Esto no sólo será beneficioso económicamente para los sistemas sanitarios, sino también ambientalmente, contribuyendo con una solución más sostenible a la vez que conserva los recursos médicos (trasplante de órganos) y, en general, apoyando un sistema sanitario más resiliente y eficiente.

La terapia celular para el reemplazo tisular es limitada debido a la dificultad para lograr una adecuada supervivencia, integración y funcionalidad celular en el tejido huésped. Los desafíos incluyen asegurar un suministro suficiente de células viables, controlar la respuesta inmunitaria para prevenir el rechazo y promover una vascularización adecuada para favorecer la nutrición celular y la eliminación de desechos. Ofrecemos una solución mediante el uso de tecnología de encapsulación celular. La encapsulación permite la protección celular del sistema inmunitario del huésped, el confinamiento celular y la difusión óptima de nutrientes y oxígeno en el organismo.

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Business-to-business (B2B) modelo. Envisioned business model focus on platform approach, specificaly targeting co-development partnerships para spin-off related to an encapsulation method. El nuevo compañero debe ofrecer encapsulation soluciones (through licensing agreements) que debe improbar cell viability, minimizando cell reyección y sobrevivir delivery of tissue subproducts, leveraging expertise en encapsulation y cell biology. El objetivo es provider valiosa en compañías y hospitales que already había celulas terapias producidas en su pipeline para elevar el desempeño de las terapias. Clientes son compañías y hospitales se in-house producción de specialized cell terapias para terapéutica objetivas, suya a la rejeneración o la transplantación, interesada en improvisar la viabilidad de las trasplantadas celdas.

Las principales necesidades del mercado de terapia celular para trasplante de tejidos son: reducir el rechazo de injertos, la cantidad limitada de órganos disponibles para trasplante y los problemas en la funcionalidad de los órganos causados por el mantenimiento negligente de los órganos cadavéricos y las condiciones desafiantes necesarias para obtener una producción escalable de terapias celulares.

Primary market: Type 1 Diabetes Mellitus (T1DM), con foco en la severa hypoglycemic population (Latindra indicación, sólo una FDA-approved y marketed cell terapia para T1DM en el US). Latindra cell infusion do no encapsulate las ovejas, este cóld limit la efficiency of the terapia. El precio de esta terapia está en 300,000$ por sufriente (~291,448.89€). To refleja la realización de calculación del mercado, la tasa y la indicación de Latindra se utiliza como mirror de nuestro target de mercado y la realistic representación para el TAM,SAM,SOM. Adicionales mercados están disponibles para explorar las tecnologías as en el cell encapsulation platform aimed for other indications.

500 mil

Inversiones para financiar una empresa derivada que realice las actividades necesarias (preclínica regulatoria, validación clínica temprana) para acelerar la preparación de la tecnología para el mercado, incluido el desarrollo de una instalación GMP para la producción de encapsulación de células.

Optimización de la viabilidad in vivo de los encapsulados celulares. Número óptimo de células encapsuladas para alcanzar un efecto terapéutico. Principales cifras sobre el tiempo de reemplazo de los esferoides. Hoja de ruta regulatoria para la terapéutica. Inversión a 2 años.

La tecnología HEPATEX ofrecería la primera alternativa temporal al trasplante de células y órganos, reduciendo costos y aumentando el número de pacientes que podrían beneficiarse de terapias de reemplazo de órganos. La terapia puede ser autógena (células del mismo paciente), alogénica (células de otro individuo) o, para futuras aplicaciones, xenogénica (células animales). La vía alogénica es la que se está probando actualmente.

Further pre-clinical in-vivo experimentos son requeridos para asesorar a los terapias. El producto debe considerarse como advanced therapy, y requerimientos para realizar algunas studies en la regulación steps para ser performed. Bottlenecks in cell therapy manufacturing (automación, scalability, shortages) should be also taken into account. High cost of cell therapies makes hard their HTA. High quality clinical studies required for regulatory approval.

(2024): Estudios preclínicos, prueba in vivo en ratones diabéticos (2025): Evaluación de los esferoides (respuesta inmunitaria y calidad tras la criopreservación). Clasificación comercial y regulatoria, análisis de mercado y desarrollo de un plan de negocios. Pruebas in vivo en modelos de ratones con diabetes tipo 1 (periodo de 6 a 12 meses). Acuerdo de colaboración con el VHIR. (2026): Continuación de las pruebas in vivo en modelos de ratones con diabetes tipo 1. Inicio previsto de la transición del EIC con el VHIR como entidad afiliada. Colaboración con la EMA para asesoramiento regulatorio (según la clasificación proporcionada por AliraHealth). (2027): Inicio de las pruebas "First-in-human", como evaluación temprana del comportamiento en el cuerpo humano. Engamenet con líderes de opinión clave (KOL), posibles inversores, grupos de pacientes y médicos. Asesoramiento regulatorio. Fundación spin-off. (2028): Finalización de la subvención de transición del EIC. Inicio previsto del ensayo clínico de fase 1. Recaudación de fondos en rondas semilla o serie A. (2029): acuerdo de licencia inicial. (2030): Fase 2 del ensayo clínico. (2031): Fase 3 del ensayo clínico. Cumplimiento de los requisitos precomerciales regulatorios. (2032): Aprobación de la EMA.

The patent application is already in national phases in Europe, USA, China, Japan (PCT priority date 19/09/2020). Granted in Japan, under examination in the other territories.

El proyecto está disponible para inversores interesados ​​en apoyar una spin-off en fase inicial que desarrolle productos de terapia celular.

El intangible asestos relatados en esta tecnología son highly valuables e incluye proprietary knowledge in synthesis, scaling, y optimización del collagen cell encapsulation process. Esta valoración, developed by specialized search team, forms el core intelectual property that sets the technology aparte in the field of tissue replacement therapies. Additionally, the long-standing know-how v regulator compliance, calidad control, y la development of medical-grade materiales para los strengthens the competitive edge. Relacioneships con key stakeholders en la farmacia y biotechnology sectores, así como la robusta investigación y innovación pipeline.

El Sistema de Gestión de Calidad para la fabricación y el uso médico de las esferas de encapsulación de células de colágeno se diseñará para cumplir con las normas regulatorias, incluida la ISO 13485 para dispositivos médicos. Esto garantizará que el proceso de fabricación cumpla con los más altos estándares de seguridad, rendimiento y trazabilidad. El sistema integrará la gestión de riesgos (ISO 14971) para identificar y mitigar posibles riesgos, a la vez que se adhiere a las Buenas Prácticas de Fabricación (BPF). Se realizarán auditorías, controles de calidad y validaciones periódicas durante toda la producción para garantizar que las esferas cumplan consistentemente con los requisitos regulatorios y proporcionen resultados confiables y seguros para los pacientes.

Una alternativa al trasplante de hígado en pacientes con enfermedad hepática congénita