2021-09-001 + 2019-05-003 - SYNUCLEINOPATHIES DIAGNOSIS2 - MÉTODO IN VITRO PARA EL DIAGNÓSTICO DE SINUCLEINOPATÍAS

SYNUCLEINOPATHI

2021-09-001 + 2019-05-003

Método in vitro para el diagnóstico específico de sinucleinopatías y/o para el diagnóstico diferencial entre sinucleinopatías y enfermedad de Alzheimer (EA). Determinación de miRNA como biomarcadores prometedores para el diagnóstico de enfermedades neurodegenerativas.

Fácilmente accesible y mínimamente invasivo: a partir de muestras de sangre Diagnóstico rápido, económico y diferencial de DLB vs. EA Estandarización fácil y análisis de bajo costo Permite la confirmación de la enfermedad: alta precisión y menor incertidumbre Diagnóstico y tratamiento personalizados Acorta el tiempo hasta el diagnóstico Estratificación correcta de pacientes para ensayos clínicos

Nuestro recurso de diagnóstico in vitro (IVD) es una forma precisa, económica y ampliamente disponible de diagnosticar la DCL. Esto garantiza que todos los pacientes con demencia tengan acceso a una prueba diagnóstica precisa (equidad territorial). Además, un diagnóstico correcto de DCL mejorará el manejo clínico de estos pacientes, ayudando a los profesionales sanitarios a brindarles el tratamiento más adecuado. Esto se traducirá en menos eventos adversos en pacientes con DCL que actualmente se diagnostican erróneamente como pacientes con EA debido al tratamiento con neurolépticos, lo que a su vez generará un ahorro en costos para el sistema sanitario. Un diagnóstico de DCL prodrómico también permitirá que los pacientes reciban terapia temprana específica para la enfermedad y sean incluidos en ensayos clínicos que buscan retrasar o ralentizar la enfermedad. Por lo tanto, beneficiará tanto a los pacientes como a las empresas de I+D. Por último, pero más importante, un diagnóstico de DCL prodrómico o temprano brindará alivio tanto a los profesionales sanitarios como a los pacientes y sus familias, al acortar el tiempo hasta el diagnóstico y eliminar la incertidumbre.

La demencia con cuerpos de Lewy (DCL) es la segunda causa de demencia degenerativa después de la enfermedad de Alzheimer (EA), con una incidencia de aproximadamente 1/1.000 personas al año en la población mayor, y se prevé que aumente debido al envejecimiento de la población mundial. Actualmente, el diagnóstico de la DCL se basa en criterios clínicos para la evaluación de los pacientes, lo cual muestra baja sensibilidad. La única técnica disponible es una tecnología invasiva basada en radiotrazadores, costosa y de difícil acceso, ya que requiere equipos altamente avanzados. Como resultado, el diagnóstico clínico de la DCL puede tardar hasta 3 años desde el inicio de los síntomas, y con frecuencia se diagnostica erróneamente como EA y, ocasionalmente, también como EP. Lewy-Dx ofrece una prueba clínica, basada en miRNAs plaquetarios, con alta capacidad para diferenciar la demencia con cuerpos de Lewy de la enfermedad de Alzheimer. Con la implementación de Lewy-Dx en la práctica clínica, buscamos resolver la necesidad actual no cubierta en el diagnóstico y manejo de la DCL, ofreciendo una prueba diagnóstica específica para la DCL, no invasiva y de fácil acceso.

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El modelo de negocio propuesto para este proyecto implica la creación de una empresa derivada para validar clínicamente la prueba y posteriormente licenciarla. Esta estrategia, con un riesgo asequible, ofrecería un buen equilibrio entre la inversión total y la rentabilidad. Además, existen varias empresas que podrían contribuir al desarrollo de la prueba de diagnóstico in vitro, como Roche Diagnostics, Biokit-Werfen, Abbot y BioArctic AB, entre otras.

Actualmente, los médicos diagnostican la DCL descartando otras afecciones que pueden causar signos y síntomas similares. Hasta la fecha, no existen biomarcadores ni herramientas de diagnóstico molecular para el diagnóstico de la DCL ni para su diagnóstico diferencial con la EA.

Nuestro mercado se centra en hospitales (con servicio de neurología) y farmacias.

Este año se requerirá una inversión aproximada de 320 000 €, principalmente en investigación y desarrollo, personal y diseño y desarrollo de prototipos. Durante los tres años siguientes, se iniciarán los ensayos clínicos, de forma secuencial pero solapada, para que el activo de diagnóstico de DLB alcance la fase comercial en 2025. Para su comercialización, se requerirá una inversión adicional de 4 870 800 €. Esta inversión incluirá el coste de la CRO y los ensayos clínicos en EE. UU. y la UE, el apoyo regulatorio y de patentes, el consejo asesor, los expedientes de evaluación y otros costes de personal, marketing, comunicación y administración.

Colaboración, financiación

En los próximos tres años, se iniciarán los ensayos clínicos, de forma secuencial pero solapada, para que el activo de diagnóstico de DLB alcance la fase comercial en 2025. Para que el activo llegue al mercado, se requerirá una inversión adicional de 4.870.800 €. Esta inversión incluirá el coste de la CRO y los ensayos clínicos en EE. UU. y la UE, el apoyo regulatorio y de patentes, el consejo asesor, los expedientes de evaluación y otros costes relacionados con personal, ventas y marketing, comunicación y administración.

Proponemos el uso de un biomarcador diagnóstico disruptivo como alternativa a la imagen DATScan. Nuestro activo es una prueba de diagnóstico in vitro (DIV) basada en la firma plaquetaria de 7 miRNA, que puede medirse a partir de una muestra de sangre. Nuestra prueba representa la primera herramienta molecular capaz de ayudar a los médicos en el diagnóstico de la DCL y la evaluación de su progresión. Nuestra prueba de DIV proporciona un diagnóstico preciso de la DCL mediante un análisis de sangre mínimamente invasivo, económico, rápido y sencillo. Nuestro activo solo requiere una muestra de sangre para su procesamiento sencillo con equipos de laboratorio básicos disponibles en la mayoría de los hospitales. Por lo tanto, su implementación en la práctica clínica mejorará sustancialmente el diagnóstico y agilizará el manejo terapéutico de los pacientes con DCL.

Una barrera de entrada para nuestra tecnología podría ser su dependencia de una plataforma de PCR específica. Hasta el momento, los resultados se han obtenido utilizando el panel de PCR miRCURY LNA miRNA de Qiagen. Esta plataforma es muy común en los laboratorios de diagnóstico hospitalario, pero algunos hospitales podrían utilizar otras plataformas similares. El entorno regulatorio y la expansión industrial son dos barreras de entrada adicionales para el proyecto. En cuanto a los requisitos regulatorios, podrían presentarse dificultades para obtener el marcado CE.

El proyecto comenzó en 2018 con el descubrimiento y la primera validación de la firma del biomarcador. Desde entonces, el desarrollo del activo ha incluido un estudio preliminar que confirma el potencial diagnóstico del biomarcador. Además, se ha evaluado la viabilidad comercial preliminar y la validación de la oportunidad del activo. Los siguientes pasos técnicos y clínicos durante la transferencia del proyecto a una empresa derivada incluirán: 1) Optimizar el protocolo de obtención y procesamiento de plaquetas; 2) Diseñar y desarrollar el prototipo de la prueba de diagnóstico in vitro (IVD); y 3) Diseñar ensayos clínicos para validar aún más nuestra firma de biomarcador. Mientras tanto, también se llevarán a cabo acciones previas a la comercialización, que incluyen un plan de desarrollo de negocio, una hoja de ruta regulatoria y contactos comerciales. La empresa derivada se creará para continuar desarrollando la tecnología en etapas posteriores de investigación de desarrollo (TRL) y planeamos transferirla a un licenciatario de IVD en los próximos 5 años.

Patentes MÉTODO IN VITRO PARA EL DIAGNÓSTICO DE SINUCLEINOPATÍAS Patente Prioritària Europea - EP18382540.5 - 19/07/2018 - Abandonada EuroPCT - PCT/EP2019/069570 - 19/07/2019: • EP19745075.2 En examen 6.ª anualidad 31/07/2024 • 17/260,882(US) En examen, acción de oficina no final 08/04/2024 MÉTODO PARA EL DIAGNÓSTICO IN VITRO DE LA DEMENCIA CON CUERPOS DE LEWY USANDO TRANSCRIPCIONES DEL GEN DE LA ALFASINUCLEÍNA Patente Prioritària Europea - EP15382241.6 - 08/05/2015 - Abandonada EuroPCT - PCT/EP2016/060177- 06/05/2016 EP3294903 B1 - 18/09/2019 9ª anualidad

No

Patentes: WO2020016437A1; PCT/EP2019/069570 - Fecha: 23 de enero de 2020 Estado: Concedida URL: https://patents.google.com/patent/WO2020016437A1/es

Método in vitro para el diagnóstico específico de sinucleinopatías y/o para el diagnóstico diferencial entre sinucleinopatías y enfermedad de Alzheimer (EA). Determinación de miRNA como biomarcadores prometedores para el diagnóstico de enfermedades neurodegenerativas.