2024-13-007 - DeepCas - Explotación de una nucleasa CRISPR-Cas9 adaptada al frío de las profundidades oceánicas
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DeepCas
2024-13-007
Oferta tecnológica principal
Una nueva nucleasa Cas en diferentes organismos modelo, única en el mercado CRISPR-Cas y que explota su potencial comercial en diferentes campos
Centros CERCA y otras instituciones públicas involucradas
L'Hospitalet de Llobregat, Spain
2004
Institut d'Investigació Biomèdica de Bellvitge (IDIBELL)
Pruebas
Disponibilidad y Estado
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Objetivos de los ODS
Ambiental: Desarrollo de nuevas terapias que se traducirán en ahorros para el sistema sanitario. Además, este hallazgo puede aplicarse en una amplia variedad de campos (sanitario, agrícola, biotecnológico, etc.). Social: Pacientes con diversas enfermedades tendrían acceso a nuevas terapias. Gobernanza: El proyecto se desarrolla en una institución pública con gobernanza pública.
Impacto social: La identificación de nuevas nucleasas abriría nuevas posibilidades para el tratamiento de trastornos genéticos y el avance de la medicina personalizada. De hecho, las nucleasas mejoradas también podrían hacer que las terapias basadas en CRISPR ya existentes sean más eficientes y accesibles, lo que generaría un beneficio social más amplio en el ámbito de la salud y la biotecnología. Esto se traduciría directamente en una mejor calidad de vida para los pacientes. Impacto económico: Además de los beneficios clínicos, la identificación y validación de nuevas caspasas para el desarrollo de nuevas terapias génicas reduciría los costos indirectos relacionados con las enfermedades crónicas. Asimismo, varias empresas del mercado CRISPR-Cas, que se espera alcance los 80 000 millones de dólares para 2029, están en constante desarrollo de nuevas estrategias, por lo que nuestro activo será valioso para ellas.
Datos de mercado
Problema: La mayoría de las herramientas actuales de edición del genoma se basan únicamente en sistemas a partir de un número limitado de bacterias aisladas. Como resultado, existe una visión sesgada e incompleta de la diversidad y el potencial de los sistemas CRISPR-Cas, lo que limita las aplicaciones de CRISPR-Cas, como la focalización en secuencias pequeñas o la introducción de mutaciones específicas mediante recombinaciones homólogas. Es crucial explorar nucleasas efectoras Caso alternativas para ampliar sus aplicaciones. Solución: La identificación y validación de una nueva nucleasa Caso9 a partir de microorganismos no cultivados en las profundidades del océano proporcionará a los investigadores ya la sociedad un catálogo ampliado de nucleasas que podría hacer que las terapias basadas en CRISPR sean más eficientes y accesibles.
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Licencia en una empresa especializada dentro del sector biotecnológico o farmacéutico que busca ampliar su catálogo Cas9 para el desarrollo de nuevas soluciones terapéuticas para el tratamiento de diversas enfermedades.
Mejorar y aumentar el catálogo de estrategias de terapia génica disponibles en el mercado
Pacientes con diferentes enfermedades susceptibles de tratamiento mediante terapia génica (enfermedades hematológicas, metabólicas, inmunológicas u oncológicas) Sistema Público de Salud
Fondos
Optimización de propiedades de edición genómica Evaluación de toxicidad, especificidad y eficiencia Derechos de propiedad intelectual (solicitud PCT) Investigación de mercado y plan de comercialización a través de una empresa especializada
Financiación para el desarrollo, codesarrollo y oportunidades de concesión de licencias
Optimización de la nueva Cas9 Evaluación de toxicidad, especificidad y eficiencia Presentación PCT Estudio de mercado y plan de comercialización
Estado de la tecnología
La nueva nucleasa Cas9 con propiedades psicrofílicas (buena actividad a bajas temperaturas) y fácilmente desnaturalizada por aplicación moderada de calor ayudará a aumentar el catálogo de nucleasas Cas9 y ampliar sus aplicaciones.
Barreras económicas y de desarrollo: como institución pública, en algún momento del desarrollo de esta tecnología, necesitaremos asistencia externa para desarrollar y comercializar nuestro producto.
1. Desarrollo científico - Optimización de las propiedades de edición genómica - Evaluación de toxicidad, especificidad y eficiencia 2. Propiedad intelectual y estrategia de marketing - Mantenimiento de patentes y presentación PCT - Análisis de mercado y plan de comercialización
Patente europea presentada (EP24383089; fecha de prioridad 08/10/2024) Pendiente EESR
Esta propuesta involucra a dos grupos de investigación de dos instituciones diferentes: IDIBELL y CSIC. Esta sinergia garantiza un equipo multidisciplinar que comparte el objetivo final de identificar y explotar comercialmente una nueva nucleasa Cas9.
Información adicional
El proyecto DeepCas busca identificar y validar una nueva nucleasa Cas en diferentes organismos modelo, evaluar su singularidad en el mercado CRISPR-Cas y explotar su potencial comercial en diferentes campos. Tras identificar las secuencias necesarias de un nuevo sistema Cas9 y evaluar su actividad in vitro y en plásmidos, se validó su actividad nucleasa en procariotas, invertebrados (C. elegans) y vertebrados (pez cebra, D. rerio). Nuestro próximo objetivo es evaluar la toxicidad, la especificidad y la eficacia en C. elegans.