2024-13-020 + 2021-08-011 + 2020-07-012 - Compound H/pro-H 03 - Nuevos candidatos preclínicos para inmunooncología (compuesto H y pro-H)

Compuesto H/pro-H 03

2024-13-020 + 2021-08-011 + 2020-07-012

Dos inhibidores del receptor TGF-beta de moléculas pequeñas: el compuesto H y su profármaco (pro-H), con un claro potencial innovador. Clara ventaja en eficacia y toxicidad frente a la competencia.

IRB Barcelona se adhiere a los 3 pilares ESG, ambiental, social y de gobernanza, para realizar todos sus proyectos con los más altos estándares.

Objetivos de Desarrollo Sostenible de las Naciones Unidas (ODS): Este proyecto contribuirá al Objetivo 3: «Garantizar una vida sana y promover el bienestar de todos en todas las edades» de los Objetivos de Desarrollo Sostenible de las Naciones Unidas. En concreto: Reducir en un tercio la tasa de mortalidad atribuida a enfermedades cardiovasculares, cáncer, diabetes y enfermedades respiratorias crónicas.

Problema: La señalización de TGFβ está implicada en el cáncer, donde promueve la invasión, la inmunosupresión, la formación de metástasis y la resistencia a fármacos. Recientemente, se ha demostrado que la inhibición de TGFβ bloquea el inicio de la metástasis y activa la respuesta inmunitaria antitumoral, potenciando así otras inmunoterapias en modelos experimentales de cáncer (Tauriello et al., Nature 2018; Mariathasan et al., Nature 2018). Se están realizando ensayos clínicos con inhibidores de TGFβ para diversos cánceres, pero su explotación clínica se ha visto obstaculizada por problemas de toxicidad. Solución: Nuestros nuevos inhibidores de TGFBRI superan a la competencia gracias a su eficacia a una dosis tolerable.

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Nuestro primer enfoque es la creación de una empresa derivada para desarrollar nuestro compuesto hasta los primeros ensayos en humanos y luego licenciar el activo a una gran compañía farmacéutica, pero estamos abiertos a oportunidades de colaboración y licencias.

El cáncer colorrectal (CCR) es el tercer cáncer más diagnosticado en la UE y EE. UU. En 2018, se diagnosticaron 2741 millones de casos prevalentes, correspondiendo a estadios III y IV de la enfermedad al 45 % del total, y se prevé que alcance los 3152 millones para 2025. Según Globaldata, el tamaño del mercado del CCR en los últimos 8 meses fue de 8552 millones de dólares estadounidenses, con una tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) del 0,03 % (2015-2025). No solo para el CCR, sino que también se están desarrollando nuevas terapias dirigidas a la señalización del TGFβ para diversos tipos de cáncer.

El mercado mundial del cáncer colorrectal (CCR) se estimó en 14.500 millones de euros en 2022 y se espera que crezca a una tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) del 2,63% hasta alcanzar los 20.300 millones de euros en 2035. El mercado actual, además de la cirugía y la radioterapia, consta de varios enfoques terapéuticos, como fármacos dirigidos (cetuximab, ramucirumab), quimioterapia (5-fluorouracilo, capecitbina, oxaliplatino) e inmunoterapia (nivolumab, pembrolizumab). Más del 45% de los pacientes diagnosticados con CCR desarrollan CCR metastásico20, donde las opciones como la resección (cirugía) suelen ser ineficaces. Estos pacientes son tratados con el estándar de atención, pero alrededor del 90% no responde al tratamiento debido a rasgos específicos asociados con el CCR metastásico y sucumben a la enfermedad. Con tan pocas opciones de tratamiento disponibles, esto crea una gran oportunidad de mercado para un fármaco terapéutico único dirigido a un receptor TGFβ, que es altamente eficaz, fácil de administrar y menos costoso que los productos biológicos.

Hemos calculado una necesidad de 1.850.000 € para la realización de los análisis Regulatorios, CMC, DMPK y Toxicológicos, con el fin de tener nuestro producto listo para los primeros ensayos en humanos.

Inversores y/o empresas farmacéuticas dispuestas a celebrar acuerdos de codesarrollo/licencia

1) Producción de CMC 2) DMPK y Tox 3) Presentación de una solicitud de ensayo clínico (CTA)

Hemos generado dos inhibidores del receptor TGF-beta tipo 1 (TGFBRI (ALK5)) de moléculas pequeñas: el compuesto H y su profármaco (pro-H), con un claro potencial de innovación frente a competidores en desarrollo, ya que son eficaces a una dosis tolerable.

Se están realizando ensayos clínicos con inhibidores del TGFβ para diversos tipos de cáncer, pero su explotación clínica se ha visto obstaculizada por problemas de toxicidad. Se espera que los inhibidores del TGFβRI, más seguros y eficaces, tengan un enorme potencial de mercado, ya sea solos o en combinación con inhibidores de puntos de control inmunitario (ICI).

HOJA DE RUTA EMPRESARIAL: 1) Constitución de una empresa derivada/acuerdo de licencia/codesarrollo. 2) Presentación de la solicitud de ensayo clínico. HOJA DE RUTA TÉCNICA: 3) Producción de lotes según las buenas prácticas de fabricación actuales (cGMP) para el compuesto principal H. 4) Finalización de los estudios de habilitación de la CTA para el compuesto principal H.

Patente protegida. Fases nacionales: La patente se ha concedido en Japón. Además, estamos gestionando activamente las gestiones oficiales necesarias para obtener la protección de la patente del Compuesto H en Europa, Estados Unidos, Canadá y China.

Patente protegida. Abierto a colaboraciones y oportunidades de licencia, así como a inversión para la creación de empresas derivadas.

Conocimiento y experiencia del equipo científico del CRC.

Estamos planeando producir el Compuesto H bajo BPL