2024-13-020 + 2021-08-011 + 2020-07-012 - Compost H/pro-H 03 - Nous candidats preclínics per a la immunooncologia (compost H i pro-H)

Compost H/pro-H 03

2024-13-020 + 2021-08-011 + 2020-07-012

Dos inhibidors del receptor TGF-beta de molècules petites: el compost H i el seu profàrmac (pro-H), amb un potencial innovador clar. Clar avantatge en eficàcia i toxicitat davant de la competència.

L'IRB Barcelona s'adhereix als 3 pilars d'ESG: mediambiental, social i de bona governança, per dur a terme tots els seus projectes amb els més alts estàndards.

Objectius de les Nacions Unides per al desenvolupament sostenible (GDS): Aquest projecte contribuirà a l'objectiu 3: "Garantir vides saludables i promoure el benestar per a tothom a totes les edats" dels objectius de desenvolupament sostenible de les Nacions Unides. En concret: Reduir en un terç la taxa de mortalitat atribuïda a malalties cardiovasculars, càncer, diabetis o malalties respiratòries cròniques.

Problema: La senyalització de TGFβ està implicada en el càncer, on promou la invasió, la immunosupressió, la formació de metàstasi i la resistència als fàrmacs. Recentment, s'ha demostrat que la inhibició de TGFβ bloqueja la iniciació de la metàstasi i activa les respostes immunitàries antitumorals, potenciant altres immunoteràpies en models experimentals de càncer (Tauriello et al., Nature 2018; Mariathasan et al., Nature 2018). Els assajos clínics amb inhibidors de TGFβ estan en curs per a una varietat de càncers, però l'explotació clínica s'ha vist obstaculitzada per problemes de toxicitat. Solució: els nostres nous inhibidors de TGFBRI superen els competidors, ja que són eficaços a una dosi tolerable.

20300000000

5800000000

579000000

El nostre primer enfocament és la creació d'una empresa derivada per desenvolupar el nostre compost fins als primers assajos en humans i després llicenciar l'actiu a una gran empresa farmacèutica, però estem oberts a oportunitats de col·laboració i llicències.

El CCR és el tercer càncer més diagnosticat a la UE i els EUA. Els casos prevalents diagnosticats el 2018 van ser de 2.741 milions, en estadis III i IV de la malaltia, un 45% de tots els casos, i s'espera que arribi als 3.152 milions el 2025. Segons Globaldata, la mida del mercat del CCR el 2018 en els vuitens mesos va ser de 8.552 milions de dòlars amb una taxa de creixement anual composta (CAGR) del 0,03% (2015-2025). No només per al CCR, sinó que també s'estan assajant clíniques noves teràpies dirigides a la senyalització TGFβ per a una varietat de càncers.

Es va estimar que el mercat mundial del càncer colorectal (CCR) va ser de 14.500 milions d'euros el 2022 i s'espera que creixi a una taxa de creixement anual composta (CAGR) del 2,63% fins a arribar als 20.300 milions d'euros el 2035. El mercat actual, a més de la cirurgia i la radioteràpia, consta de diversos enfocaments terapèutics com ara fàrmacs dirigits (Cetuximab, Ramucirumab), quimioteràpia (5-fluorouracil, capecitbina, oxaliplatí) i immunoteràpia (nivolumab, pembrolizumab). Més del 45% dels pacients diagnosticats amb CCR desenvolupen CCR metastàtic20 on opcions com la resecció (cirurgia) solen ser ineficaces. Aquests pacients reben tractament amb l'atenció estàndard, però al voltant del 90% no responen al tractament a causa de trets específics associats amb el CCR metastàtic i sucumbeixen a la malaltia. Amb tan poques opcions de tractament disponibles, això crea una gran oportunitat de mercat per a un fàrmac terapèutic únic dirigit a un receptor TGFβ, que sigui altament eficaç, fàcil d'administrar i menys costós que els biològics.

Hem calculat una necessitat d'1.850.000 € per a la realització de les anàlisis reglamentàries, CMC, DMPK i toxicològica, per tal de tenir el nostre producte a punt per als primers assajos en humans.

Inversors i/o empreses farmacèutiques disposades a signar acords de codesenvolupament/llicència

1) Producció de CMC 2) DMPK i Tox 3) Presentació d'una sol·licitud d'assaig clínic (CTA)

Hem generat dos inhibidors de molècules petites del receptor TGF-beta tipus 1 (TGFBRI (ALK5)): el compost H i el seu profàrmac (pro-H), amb un clar potencial d'innovació respecte als competidors en desenvolupament, ja que són eficaços a una dosi tolerable.

Els assajos clínics amb inhibidors de TGFβ estan en curs per a una varietat de càncers, però l'explotació clínica s'ha vist obstaculitzada per problemes de toxicitat. S'espera que els inhibidors de TGFβRI més segurs i eficaços tinguin un enorme potencial de mercat, ja sigui sols o en combinació amb inhibidors de punts de control immunitari (ICI).

FULL DE RUTA de NEGOCI: 1) Establiment d'una empresa derivada/acord de llicència/codesenvolupament. 2) Presentació de la sol·licitud d'assaig clínic. FULL DE RUTA TÈCNIC: 3) Producció per lots de cGMP per al compost principal H. 4) Finalització dels estudis habilitants de CTA per al compost principal H.

Protegit per patent. Fases nacionals: La patent ha estat concedida al Japó. A més, estem abordant activament les accions oficials necessàries per garantir la protecció de patents del compost H a Europa, els Estats Units, el Canadà i la Xina.

Protegit per patent. Obert a col·laboracions i oportunitats de llicència, inversió per a la creació de spin-offs.

Coneixements i experiència de l'equip científic de CRC.

Estem planejant produir el compost H sota les GLP.